关

注

不同于市场上绝大多数药物，基因疗法的目的是纠正引发疾病的致病基因，它的出现让很多严重疾病有了治愈的希望。

近日，美国FDA局长ScottGottlieb博士宣布，FDA将继续全面推进基因疗法的开发，并同期发布了6大新指南，作为全面监管框架的基石，确保新产品符合FDA的安全性和有效性标准。其中3份新指南针对特定疾病的基因治疗产品开发，为血友病、视网膜疾病和罕见疾病提供了具体指导。此外，FDA还全面更新了三个现有指南，解决了与基因治疗有关的制造问题。

6大基因疗法新指南

指南.1

《治疗血友病的基因疗法产品的新指南草案（draftguidanceongenetherapyproductsthataretargetedtothetreatmentofhemophilia）》

目前正在开发的血友病基因治疗产品作为单次治疗，可以使患者长期生成体内缺失或异常的凝血因子，减少或消除对凝血因子替代品的需要。

该指南旨在提供关于临床试验设计和临床前考虑因素的建议，以支持这些基因治疗产品的开发。除其他要素外，指南草案还提供了关于替代终点的建议，供加速批准用于治疗血友病的基因治疗产品使用。

指南.2

《视网膜疾病的人类基因疗法指南（HumanGeneTherapyforRetinalDisordersguidance）》

目前在美国进行视网膜疾病临床试验的基因治疗产品通常是玻璃体内注射或视网膜下注射。在一些情况下，基因治疗产品被封装在要植入眼内的装置中。这份新的指南将重点







































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