美国联邦食品与药品管理局（FDA）于年给出的基因治疗的定义是：基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。细胞可以体外修饰，随后再注入患者体内，或将基因治疗产品直接注入患者体内，使细胞内发生遗传学改变。这种遗传学操纵的目的是预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类疾病。

目前临床上绝大多数的药物都以蛋白质为靶点，而基因治疗在基因水平上进行操作，能从源头上解决疾病的发生，因此治疗效果可能会优于传统药物，在许多目前没有治疗方法或疗效不佳的领域将大有作为。

与传统的药物和治疗方案相比，基因治疗尚属新兴的治疗技术，技术更迭速度较快，监管难度较大。年美国国立卫生研究院（NIH）颁布的《人类体细胞基因治疗的设计和呈批考虑要点》，基本囊括了开展基因临床研究所必须注意的要点，是基因治疗领域第一个系统的成文规定。

几十年来，国内外监管部门根据基因治疗技术的发展情况，不断出台相关的政策，分别从技术安全、伦理等方面对行业进行规范，中国颁布的主要政策如下：

年3月，CFDA颁布《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，指出基因治疗制剂种类较多，不可能用一个模式来概括，只能提出共同的基本原则：一是必须确保安全与有效，要充分估计可能遇到的风险，并提出相应的质控要求；二是要促进基因治疗的研究，并加强创新。对一些新的治疗技术路线的相应质控要求，可有一定的灵活性，应注意到基因治疗本身的特点以及它与经典的化学合成药物或基因工程药物的差别。另外还规定了基因治疗的临床试验申报要求：须准备的材料包括DNA重组体或基因导入系统的构建、细胞库及工程菌库的建立和检定、基因治疗制品制备和生产工艺、制品的质量控制、基因治疗的有效性和安全性试验、临床试验方案和伦理学考虑。同时还要提供国内外研究现状和进展（综述）以及本研究或制品的知识产权情况。

年5月，卫生部颁布《医疗技术临床应用管理办法》，将基因治疗技术归入第三类医疗技术目录。

年6月，卫计委取消第三类医疗技术临床应用准入审批，医院成为第三类技术质量和安全管理的责任主体。

在众多的基因治疗制品中，CAR-T属于活体细胞治疗，也涉及基因工程改造，其生产和使用都需要在符合相关资质的场所进行。自年12月CDE发布《细胞制品研究与评价技术指导原则》(征求意见稿)以来，细胞治疗政策的落地反映出国家对医疗创新技术的高度支持和鼓励，为细胞治疗技术公司的发展提供了有利条件。年12月CFDA发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，对细胞治疗产品按照药品管理规范进行研究、开发与评价进行了规范与指导。CDE已明确CAR-T可纳入优先审评，为国产CAR-T加速上市提供助力。

进入年，FDA多次表示将继续完善关于基因治疗产品如何开发和监管的政策框架。7月11日，FDA局长ScottGottlieb博士发表声明，发布了6大新指南，旨在继续加快基因治疗的开发。

3个特定疾病基因治疗指南：

《治疗血友病的基因治疗产品的新指南草案》：目前正在开发的血友病基因治疗产品作为单次治疗，可以使患者长期生成体内缺失或异常的凝血因子，减少或消除对凝血因子替代品的需要。一旦最终确定，这一新指南草案将提供关于临床前考虑因素和临床试验设计的建议，以支持这些基因治疗产品的开发。此外该指南草案还提供了关于替代终点的建议，供加速批准用于治疗血友病的基因治疗产品使用。

《视网膜疾病的人类基因治疗指南》：目前在美国进行视网膜疾病临床试验的基因治疗产品通常是玻璃体内注射或视网膜下注射。在一些情况下，基因治疗产品被封装在要植入眼内的装置中。这份新的指南将重点







































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